急性髓性白血病是成年人中最常見的一種急性白血病，患者生存率較低。近期，中科院合肥物質科學研究院劉青松研究員課題組和劉靜研究員課題組合作，研發出一種可“精準”殺死FLT3激酶突變所致癌細胞的抑制劑，經試驗具有良好的成藥性。國際知名學術期刊《血液學》日前發表了該成果。
急性髓性白血病是“血癌”的一種，它發病的直接原因是髓性細胞的“失控”。髓性細胞會克隆、增殖、異常分化，快速滲透到骨髓、血液和脾、淋巴結、肝臟等處，引發造血系統異常。
經研究表明，30%的急性髓性白血病是由髓性細胞中的FLT3激酶突變所致。目前，國際上已有數種FLT3激酶抑制劑被批準作為臨床藥物上市，但這些藥物都會“誤傷”未突變的正常FLT3激酶和“長得很像”的另一種激酶cKIT，導致貧血、出血、毛發白化病等毒副作用。
近5年來，劉青松研究員課題組與劉靜研究員課題組合作開發出三代具有自主知識產權的抑制劑，其中第一代抑制劑HYML-122經國家批準已進入臨床I期試驗。為了進一步提高效力、精準度等指標，通過進一步研究，研發出新型第三代抑制劑CHMFL-FLT3-362。
經過在蛋白、細胞、動物等各層次上的試驗表明，這種新型抑制劑對突變的FLT3激酶的“識別精準度”明顯提高。在小鼠試驗中，抑瘤率高達95%，能夠顯著延長動物的生存時間。與已上市的藥物米哚妥林相比，能夠顯著降低試驗動物斑馬魚尾部畸形的出現。
研究人員表示，將進一步評估這種新型抑制劑的安全性，爭取早日進入臨床試驗階段，向產業化方向推進。